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Sepofarsen
Tier C · 观察 / 贸易Sepofarsen
Proqr Therapeutics
原研
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首批上市
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到期年（公开口径）
无销量数据
峰值销售
核酸药物
类型
靶点：Cep290
适应症（已批准）：感觉障碍、莱伯氏先天性黑蒙、神经系统表现、失明、视觉障碍、视网膜病变、眼畸形、遗传性眼睛疾病
各地区研发/上市状态
美国
临床三期
2019-04-04
欧盟
临床三期
2019-04-04
中国
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日本
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合成路线与中间体
合成路线尚未入库 —— 每日数据管道按优先级补全（已上市小分子优先），到货后本页自动更新。
常见问题（FAQ）
Sepofarsen的适应症有哪些？
已批准的适应症包括：感觉障碍、莱伯氏先天性黑蒙、神经系统表现、失明、视觉障碍、视网膜病变、眼畸形、遗传性眼睛疾病。
Sepofarsen的专利什么时候到期？
Sepofarsen的专利到期年暂无公开口径，本页会在数据管道核实后更新。
如何获取Sepofarsen中间体的报价？
在本页选择目标中间体的 CAS 进入档案页，或在询价页直接提交需求；CAS 会自动带入供需撮合流程，由供应网络反馈报价。
数据来源：多源数据交叉核实（仅结构化字段） · 2026-10-08