Osilodrostat
库欣综合征孤儿药 · 咪唑乙酸骨架常规供应
已上市（美国 2020 · 欧盟 2020 · 中国 2024）内分泌（库欣综合征）
奥西卓司坦 · 项目档案
- 治疗领域
- 内分泌（库欣综合征）
- 作用机制
- 11β-羟化酶（CYP11B1）抑制剂，抑制皮质醇合成终末步骤
- 商业化状态
- 已上市（美国 2020 · 欧盟 2020 · 中国 2024）
- 原研
- Recordati 罕见病（原诺华）
- 商品名
- Isturisa
为什么现在做这个项目
只列已公开的事实：监管批准、临床数据、供应链动向
- ✓FDA 于 2020 年 3 月批准 Isturisa 用于无法手术或术后未治愈的库欣病成人患者；2025 年 4 月适应症扩展至内源性库欣综合征的高皮质醇血症。
- ✓欧盟 2020 年 1 月获批；中国 2024 年 9 月获批 —— 三大市场均已落地，需求稳定而非脉冲式。
- ✓孤儿药品种，患者人群小但用药周期长，单品种用量不大、却几乎没有断供容忍度 —— 适合做长期稳定供应的基本盘。
- ✓分子骨架小（咪唑乙酸 + 手性胺），起始物料结构清晰，国产供应在成本与交期上优势明显。
已公开的监管与临床里程碑
| 时间 | 事件 |
|---|---|
| 2020-01 | 欧盟批准 Isturisa |
| 2020-03-06 | FDA 批准 Isturisa 用于库欣病 |
| 2024-09 | 中国批准上市 |
| 2025-04 | FDA 扩大适应症至内源性库欣综合征的高皮质醇血症 |
关键中间体清单
1 个关键中间体
我们能怎么配合
常规供应品种，可按年框量签框架协议，锁定价格与交期
提供 CoA、有关物质与含量方法；支持客户审计与供应商资质备案
可按客户制剂注册需要提供起始物料论证与工艺描述文件
通用能力所有重点推广项目共用同一套交付能力
- ✓路线设计与工艺开发：含氟、手性、硼酸酯、杂环类片段有合作工厂的实际放大经验
- ✓量级衔接：克级路线验证 → 百克级 → 公斤级 → 商业化，逐级放大不换路线
- ✓分析方法：手性 ee、有关物质、残留溶剂、元素杂质、基因毒性杂质评估（ICH 口径）
- ✓注册支持：DMF 可行性评估、起始物料论证、稳定性研究方案
- ✓保密机制：客户项目按保密协议执行，工厂与终端客户之间不交叉披露
供应范围与合规说明
上述终端药物多为专利期内的原研产品。本页所列中间体仅面向研发用途，以及专利已到期或已获得合法授权的市场供应；买方须自行确认目标市场的专利状态与注册要求，并承担相应的合规责任。第三方的药品商品名与商标归各自权利人所有，本页引用仅作技术对应说明。
中间体清单（CAS 与化学名）取自业务二部《2026 年重点项目》原始表；终端药物的监管与临床信息取自原研公司官方新闻稿与 FDA 公开资料；「片段角色」为依据化学结构式的中性描述，不代表原研专利路线。药品中文名为行业通用音译，非官方注册名。
资料版本 2026-09